Secondo un annuncio diffuso tramite l'account WeChat ufficiale di Cloud-native Healthcare, il suo partner Calliditas Therapeutics AB ha annunciato risultati positivi dallo studio globale Open-Label Extension (OLE) dello studio di Fase III NefIgArd per Tarpeyo® (budesonide in capsule a rilascio-ritardato, Nefecon®).
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/min in quel momento.
Nello studio sono stati arruolati un totale di 119 pazienti, inclusi 45 pazienti che avevano ricevuto Tarpeyo® nello studio di fase III NefIgArd. I dati hanno mostrato che in tutti i pazienti con nefropatia da IgA (IgAN), compresi quelli precedentemente trattati con Tarpeyo® nello studio NefIgArd di Fase III, gli effetti del trattamento sugli endpoint chiave, tra cui il rapporto proteine urinarie-a-creatinina (UPCR) e il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) a 9 mesi, erano coerenti con quelli osservati nello studio NefIgArd di Fase III. In termini di sicurezza, il profilo di sicurezza dopo 9 mesi di trattamento con Tarpeyo® o dopo la riesposizione dopo il completamento dello studio di Fase III NefIgArd era coerente con i dati precedentemente riportati.
Lo studio clinico globale di Fase III NefIgArd era uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Tarpeyo® (16 mg una volta al giorno) rispetto al placebo in pazienti adulti con nefropatia primaria da IgA che ricevevano una terapia ottimizzata con inibitori RAS. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere Tarpeyo® o il placebo corrispondente per 9 mesi, seguiti da un periodo di follow-up senza trattamento di 15 mesi. Lo studio NefIgArd di Fase III ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari, con i dati completi pubblicati inLa Lancetta. Sulla base di questi risultati, nel dicembre 2023 la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la piena approvazione di Tarpeyo® per il trattamento di pazienti adulti con nefropatia da IgA a rischio di progressione della malattia, indipendentemente dalla proteinuria al basale.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/minuto. Sono stati arruolati in totale 119 pazienti, di cui 45 che avevano ricevuto un trattamento attivo. Tutti i pazienti con OLE arruolati hanno continuato la terapia con inibitori RAS ottimizzati (ACE e/o ARB) e hanno ricevuto Tarpeyo® 16 mg una volta al giorno per 9 mesi, seguiti da un follow-up di 3 mesi. L’analisi primaria era basata su UPCR ed eGFR a 9 mesi. I dati dettagliati saranno presentati al prossimo incontro annuale della European Renal Association – European Dialysis and Transplant Association (ERA‑EDTA).
Tarpeyo® (Nefecon®) è una capsula di budesonide a rilascio ritardato. Come ilunica terapia modificante la malattia per la nefropatia da IgA a livello globale, è un immunomodulatore che agisce sulle cellule B della mucosa intestinale. Può ridurre il declino della funzione renale del 50%, ritardare il deterioramento della funzione renale del 66% nella popolazione cinese e si stima che prolunghi il tempo necessario per passare alla dialisi o al trapianto di rene di 12,8 anni.
Nel frattempo, budesonide mostra aTasso di metabolismo di primo passaggio del 90%., contribuendo a un profilo di sicurezza favorevole. Tarpeyo® è stato sviluppato specificamente per i pazienti con nefropatia da IgA. Ogni capsula contiene 4 mg di budesonide, formulata perrilascio mirato alle cellule B della mucosa nell’ileo terminale(comprese le placche di Peyer). Dopo la dissoluzione della capsula, le microsfere a triplo rivestimento forniscono un rilascio stabile e prolungato di budesonide, ottenendo una copertura ad alta concentrazione dell'intera area target. Ciò riduce la produzione di anticorpi IgA1 carenti di galattosio (Gd‑IgA1), che guidano la nefropatia da IgA, intervenendo così a monte del meccanismo patogeno per ottenere effetti terapeutici nella nefropatia da IgA.
