Everest Medicines ha annunciato che il suo partner Calliditas Therapeutics AB ha dichiarato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato TARPEYO™ (budesonide) capsule a rilascio ritardato per la riduzione della proteinuria in pazienti adulti con nefropatia primaria da IgA a rischio di rapida progressione della malattia (tipicamente con un rapporto proteine urinarie-creatinina/creatinina (UPCR) maggiore o uguale a 1,5 g/g). Questa approvazione è stata concessa secondo il percorso di approvazione accelerato. Non è stato ancora confermato se TARPEYO rallenti il declino della funzionalità renale nei pazienti con nefropatia da IgA. Il proseguimento dell'approvazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno studio clinico di conferma.
TARPEYO è stato approvato secondo il percorso di approvazione accelerato sulla base del raggiungimento dell’endpoint primario di riduzione della proteinuria nella Parte A dello studio cardine di Fase 3 NeflgArd. Lo studio in corso è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio{2}}cieco, controllato con placebo-, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di TARPEYO 16 mg una volta al giorno rispetto al placebo in pazienti adulti con nefropatia primaria da IgA. TARPEYO è stato valutato in pazienti con nefropatia da IgA confermata dalla biopsia-che avevano un eGFR maggiore o uguale a 35 mL/min/1,73 m², proteinuria maggiore o uguale a 1 g/giorno o UPCR maggiore o uguale a 0,8 g/g e sono stati trattati con una dose stabile massima tollerata di un inibitore di RAS.
Al mese 9, i pazienti nel gruppo TARPEYO (n=97) hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del 34% della proteinuria rispetto al basale, rispetto a una riduzione del 5% rispetto al basale nei pazienti trattati con il solo inibitore RAS (n=102). L’effetto del trattamento sull’endpoint primario dell’UPCR al mese 9 è stato coerente tra i principali sottogruppi, comprese le principali caratteristiche demografiche e della malattia al basale. Le reazioni avverse più comuni (maggiori o uguali al 5%) nello studio sono state ipertensione, edema periferico, spasmi muscolari, acne, dermatite, aumento di peso, dispnea, edema facciale, dispepsia, affaticamento e ipertricosi.
